Sanfilippos syndrom är en progressiv, obotlig neurodegenerativ sjukdom som får barn att gradvis förlora motoriska färdigheter som att gå, tala och äta, och som vanligtvis leder till död i tonåren. Det finns för närvarande ingen bot och ingen UK-godkänd behandling för Sanfilippos syndrom. Lenis föräldrar, Emily och Gus Forrester, fick hennes diagnos i oktober 2025.
Lenis föräldrar avbröt en graviditet efter att fosterdiagnostik visade att fostret också hade Sanfilippos syndrom, vilket förvärrade familjens personliga tragedi. En annan familjs erfarenhet illustrerar sjukdomens förödande progression. Sophia Scott är en 15-årig flicka med Sanfilippos syndrom som inte längre kan tala och inte kan gå utan hjälp, och som kanske inte lever förbi sin 16-årsdag.
Sophias föräldrar, Darren och Amanda Scott, fick ett enda pappersark och råddes att göra det mesta av tiden med henne efter hennes diagnos strax före hennes fjärde födelsedag. Kändisengagemang har hjälpt till att öka medvetenheten om sällsynta tillstånd som Sanfilippos syndrom. Popstjärnan Jesy Nelson träffade Leni och hennes mor Emily för en fotografering för att öka medvetenheten om sällsynta tillstånd.
Jesy Nelson har tvillingar som diagnostiserats med spinal muskelatrofi (SMA), vilket ger henne personlig insikt i sällsynta sjukdomar. Potentiella behandlingsutvecklingar ger något hopp mitt i utmaningarna. En klinisk prövning för en ny behandling för Sanfilippos syndrom kommer att börja i USA senare i år.
Lenis föräldrar uppmanar den brittiska regeringen att finansiera forskning och kliniska prövningar för Sanfilippos syndrom för att hjälpa familjer som möter detta tillstånd.