Tobi Maginnis var den andra bebisen som fick spina bifida reparerad före födseln med hjälp av förnyande stamceller tagna från moderkakan, enligt forskare. En ultraljudsundersökning vid 20 veckor av graviditeten visade att Tobi hade spina bifida, ett tillstånd där ryggmärgen inte utvecklas ordentligt, vilket lämnar en del som växer utanför kroppen. Spina bifida uppstår när en bebis ryggrad inte utvecklas fullständigt i livmodern, vanligtvis diagnostiserad under graviditeten eller kort efter födseln. Öppen spina bifida, känd som myelomeningocele och meningocele, är mindre vanlig men allvarligare, vilket får ryggmärgen att tryckas ut genom ett gap i ryggraden. Symptom på öppen spina bifida kan inkludera problem med att gå eller förlamning, inkontinens, förlust av känsel i benen, en böjd ryggrad och vätskeansamling i hjärnan som orsakar inlärningssvårigheter. Spina bifida drabbar ungefär en av 1 000 barn. Cirka 500 barn per år i Storbritannien föds med myelomeningocele, den mest allvarliga formen av spina bifida, enligt experter.
Tobi var en av sex barn i en världsförstaklinisk prövning ledd av University of California Davis Children's Hospital. Prövningen i Kalifornien inkluderade sex kvinnor mellan 24 och 25 veckor gravida, var och en med barn diagnostiserade med myelomeningocele och hindbrain herniation. Vid cirka 25 veckor av graviditeten gjorde kirurger ett litet snitt i mödrarnas buk och livmoder, placerade en lapp med stamceller över barnens exponerade ryggmärg och stängde snittet för att möjliggöra vävnadsregenerering. Kirurger applicerade stamceller härledda från donerade moderkakor på den exponerade ryggmärgen under fosterkirurgi. Alla sex barn föddes mellan juli 2021 och december 2022, födda med ryggreparationer intakta och inga tecken på infektion eller onormal vävnadsväxt. En MRI-skanning efter födseln bekräftade att hindbrain herniation hade återställts hos barnen.
Alla sex barn i prövningen föddes friska utan tecken på biverkningar från behandlingen, enligt resultat publicerade i The Lancet medicinska tidskrift. Studien publicerad i The Lancet etablerar en skalbar och kliniskt genomförbar plattform för riktad leverans av biologiska terapeutika till fostret, enligt forskare. Forskare sa att den framgångsrika integrationen av cellbaserad terapi i fosterkirurgi visar genomförbarheten och säkerheten för att leverera rationellt utformade biologiska läkemedel under graviditeten, med potential att förändra livslånga hälsotrajektorier. Forskare är optimistiska att proceduren skulle kunna förändra den livslånga hälsan för dem med spina bifida.
Tobis mamma, Michelle Johnson, sa att han var full av energi och springer, går, hoppar och är överallt. Hon tillade: 'Vi förväntade oss att Tobi skulle vara rullstolsbunden. Så att se var han är nu, det är inget mindre än ett mirakel.' Tobis pappa, Jeff Maginnis, sa: 'Han är den andra människan som genomgått denna operation med stamceller. Så det fanns mycket osäkerhet, många okända faktorer. Vi är bara välsignade varje dag när vi ser hur Tobi har reagerat och påverkats av denna mycket framgångsrika operation.'
Dr. Diana Farmer, som ledde studien, sa: 'Det mest spännande var att barnet kom ut och sparkade med benen och vickade på tårna, vilket verkligen överträffade förväntningarna. Vi förväntade oss att hon, om hon inte hade fått behandling, inte skulle kunna ha den typen av benrörelse.' Hon tillade: 'Vi ser bara till att det inte finns några oväntade saker från att ha stamceller i ryggmärgen på ett foster. Detta är helt nytt.'
Kirurgi i livmodern för att korrigera spina bifida blir allt vanligare, men en studie visade att ungefär hälften av barnen inte kan gå självständigt, enligt forskare. Fosterkirurgi för att stänga öppen spina bifida adresserar inte fullt ut rörlighetsproblem när nedre motorneuroner är skadade, enligt forskare. Amerikanska kirurger hoppas att användning av stamceller kommer att förbättra framgångsprocenten för spina bifida-kirurgi, vilket hjälper med gång och potträning. Stamcellsterapi utförd på barn i livmodern skulle kunna återställa hjärnavvikelser kopplade till spina bifida, enligt forskare.
De långsiktiga effekterna av stamcellsterapi på barnens utveckling och hälsa är ännu inte kända. En större klinisk prövning har startat med 35 gravida kvinnor, och deras barn kommer att övervakas under flera år. Resultat från fas ett-prövningen har tillåtit experter att fortsätta med att rekrytera 35 patienter till en annan studie. De sex barnen i prövningen kommer att följas upp till sex års ålder för att bedöma den långsiktiga säkerheten för behandlingen.