Saffie Sandford från Stevenage i Hertfordshire diagnostiserades med Leber's Congenital Amaurosis (LCA), ett sällsynt ärftligt tillstånd som hämmar produktionen av proteiner som är nödvändiga för normal syn, enligt flera rapporter. Den specifika genterapi som användes har inte offentliggjorts, inte heller det exakta datumet för behandlingen. Omfattningen av Saffies synförlust före ingreppet och eventuella biverkningar eller långsiktiga resultat är fortfarande okända.
Det är också oklart hur många andra barn som har fått denna terapi inom NHS.