Kvinnan led av autoimmun hemolytisk anemi, immun trombocytopeni och antikardiolipinsyndrom, tillstånd som allvarligt försämrade hennes hälsa. Före terapin hade hon provat nio olika behandlingar, ingen av vilka hade en varaktig effekt, och hon behövde dagliga blodtransfusioner och permanent blodförtunnande medicin. Enligt The Guardian - World beskrev prof. Fabian Müller patienten som att hon inte hade några behandlingsalternativ kvar och troligen inte skulle lämna sjukhusavdelningen på grund av sitt beroende av dagliga transfusioner.
CAR T-cellsterapin administrerades på University Hospital Erlangen i Tyskland förra året, vilket ledde till snabba förbättringar i hennes tillstånd. Inom veckor svarade alla tre sjukdomarna, och hon hade sin sista blodtransfusion bara en vecka efter behandlingen och blev stark nog för vardagliga aktiviteter två veckor senare. Terapin fungerade genom att förstöra felaktiga B-celler, och när B-cellerna återhämtade sig månader senare verkade de friska, vilket tyder på att immunsystemet effektivt återställdes, även om de specifika mekanismerna bakom denna återställning förblir oklara.
Hastigheten och djupet i kvinnans svar var anmärkningsvärt och terapin förbättrade avsevärt hennes livskvalitet.
Trots framgången har kvinnan fortfarande lågt antal vita blodkroppar och något förhöjda leverenzymer, vilket forskarna tror beror på tidigare behandlingar snarare än CAR T-cellsterapin själv. Detaljer om detta fall publiceras i tidskriften Med, vilket belyser ett betydande medicinskt genombrott. Det är dock okänt om terapin kommer att vara varaktig på lång sikt utöver 14 månader eller effektiv för andra autoimmuna sjukdomar utöver detta isolerade fall.
Expertkommentarer understryker både löftet och begränsningarna med detta tillvägagångssätt. Enligt The Guardian - World beskrev prof. Fabian Müller hastigheten och djupet i kvinnans svar som anmärkningsvärt och noterade att terapin avsevärt förbättrade hennes livskvalitet. Han betonade att kliniska prövningar behövs för att lära sig hur varaktig terapin är och om den kommer att vara effektiv för andra autoimmuna sjukdomar, med hänvisning till osäkerheter om potentiella biverkningar, risker samt tillgänglighet och kostnad för bredare populationer.
Patienten hade inga behandlingsalternativ kvar och skulle inte ha lämnat avdelningen eftersom hon behövde dagliga transfusioner.