Kvinnan led av autoimmun hemolytisk anemi (AIHA), immun trombocytopeni (ITP) och antisfosfolipidsyndrom (APS), tillstånd som hade visat sig motståndskraftiga mot tidigare ingrepp. Hon hade provat nio olika behandlingar före CAR T-cellsterapi, varav ingen hade en varaktig effekt. Enligt prof.
Fabian Müller hade patienten inga behandlingsalternativ kvar och skulle inte ha lämnat avdelningen eftersom hon behövde dagliga blodtransfusioner och permanent blodförtunnande medicin. CAR T-cellsterapin administrerades på University Hospital Erlangen i Tyskland förra året. Inom veckor efter terapin svarade alla tre sjukdomarna, med att kvinnan hade sin sista blodtransfusion en vecka efter behandlingen och blev stark nog för vardagliga aktiviteter två veckor senare.
Enligt prof. Fabian Müller var hastigheten och djupet av kvinnans respons anmärkningsvärd, och han noterade att terapin avsevärt hade förbättrat hennes livskvalitet. Terapin förstörde felaktiga B-celler, och när B-cellerna återkom månader senare verkade de friska, vilket tyder på att terapin återställde immunsystemet.
Detta vetenskapliga genombrott indikerar en potentiell mekanism för att hantera autoimmuna störningar vid deras rotorsak, även om de specifika processerna genom vilka terapin återställer immunsystemet för att producera friska B-celler fortfarande undersöks. Kvinnan har varit i behandlingsfri remission i 14 månader och kan i stort sett återvända till ett normalt liv. Hon har fortfarande lågt antal vita blodkroppar och något förhöjda leverenzymer, vilket forskarna tror beror på tidigare behandlingar snarare än CAR T-terapi.
Den långsiktiga hållbarheten av denna remission är inte ännu bekräftad, och det är okänt hur effektiv terapin kommer att vara för andra autoimmuna sjukdomar utöver detta fall. Detaljer om fallet publiceras i tidskriften Med. Kliniska prövningar behövs för att lära sig hur hållbar terapin är och om den kommer att vara effektiv för andra autoimmuna sjukdomar, enligt prof.
Fabian Müller. Ytterligare forskning måste också adressera potentiella biverkningar eller risker med att använda CAR T-cellsterapi för autoimmuna tillstånd i bredare populationer, samt tillgängligheten och kostnaden för denna terapi för andra patienter med liknande autoimmuna sjukdomar.